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RNA-Interferenz (RNAi) ist ein Mechanismus, der zur Verteidigung gegen externe Eindringlinge eingesetzt wird. Oligo- und Poly-Nukleotid-basierte RNAi-Therapeutika haben ein hohes klinisches Potenzial für unerfüllte medizinische Erkrankungen und gelten als vielversprechender Ansatz zur Bekämpfung einer Vielzahl von Indikationen, einschließlich Onkologie, genetischer Störungen, Autoimmunerkrankungen, seltener Krankheiten und viraler Infektionen. Ohne eine gezielte Technologie werden die Therapeutika hauptsächlich von der Leber metabolisiert. Um die Metabolisierung zu verhindern, werden die Oligonukleotide lokal angewendet, was das klinische Fenster für Oligonukleotidtherapien begrenzt. Alternativ muss eine zielgerichtete Lieferung an spezifische Zellen entwickelt werden, um neuartige Therapien zu schaffen. Um die therapeutische Anwendung von Oligonukleotiden zu erweitern, entwickelt CIS Pharma eine Technologie zur Bio-Konjugation von RNAi an Targeting-Moiety, ähnlich der für Krebstherapien entwickelten Targeting-Technologie. Die Technologie wird entwickelt, um sowohl einsträngige Antisense-Oligonukleotide (ASO) als auch doppelsträngige kurze interferierende RNA (siRNA) zu konjugieren. Das polymerbasierte Liefersystem von CIS Pharma soll das therapeutische RNA vor Abbau schützen, um die Zirkulationszeit zu verlängern. Der Träger ist mit Targeting-Moieties konjugiert.